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PBGENE-HBV是一款基于Precision公司专有ARCUS基因编辑平台所开发的体内基因编辑疗法设计专门靶向HBV的基因该疗法通过脂质纳米颗粒将编码ARCUS核酸酶的mRNA递送至肝脏当在HBV感染的肝细胞中表达时ARCUS核酸酶可特异性切割乙型肝炎病毒DNA中高度保守的序列旨在消除cccDNA并灭活整合到细胞DNA中的HBV基因ARCUS平台最初由北卡罗来纳州的科学家们于2006年创立公司时开发与常见的CRISPR/Cas9技术不同ARCUS使用的是一种源自藻类的编辑酶根据新闻稿PBGENE-HBV 是首款进入临床阶段的靶向HBV慢性感染根本原因——cccDNA的疗法
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2025-01-12 16:23:35
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