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2017年12月10日FDA批准了Spark公司AAV基因疗法通过AAV病毒载体将正确的RPE65基因递送到视网膜细胞从而治疗Leber先天性黑蒙2型该疗法售价高达85万美元/年但目前还没有针对Leber先天性黑蒙10型的治疗方法被批准因为CEP290基因的编码序列长达7.5kb远超AAV病毒的包装能力（4.7kb）无法通过AAV递送正确编码的CEP290基因的方式来治疗为克服这一局限Editas Medicine开发了一种特异于CEP290 IVS26突变的基因编辑策略使用AAV5载体通过视网膜下注射将saCas9和CEP290特异性gRNA递送至感光细胞通过双gRNA分别靶向突变内含子区域的上下游直接将突变内含子区域整体删除或倒位从而恢复CEP290基因的正常表达

导演：

艾伦·瑞克曼/

编剧：

瑞恩·菲利普/

主演：

/ 莫伊塞斯·阿里亚斯/ / / 乔纳森·斯卡奇/

更新：

2025-01-03 20:32:35

备注：

国语

评价：