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他恨恨地看了方源一眼可惜方源已经回过身去用后脑勺对着他人体成纤维细胞和视网膜组织体外实验阐明了EDIT-101作用机制并且 证明了核酸酶的特异性SaCas9和gRNA(EDIT-101)转染LCA10患者的成纤维细胞后野生型CEP290mRNA升高同时突变型CEP290mRNA降低 而且全长的CEP290蛋白表达增加EDIT-101转染视网膜组织后也得到了预期的编辑效果平均编辑率约为41.7±15.9% 而且这种方法特异性很高都没有观察到脱靶效应Fig1 a.EDIT-101的示意图;Fig1b.基因编辑策略示意图;c, 定量PCR qRT–PCR检测体外成纤维细胞野生型(蓝色)和IVS26突变型(橙色)CEP290 mRNA转录本;d.人视网膜组织切片的免疫荧光图片说明AAV5-hGRK1-GFP体外转染后在视网膜组织中可以检测到GFP的表达(图1)

编剧:
更新:

2025-01-05 16:30:57

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国语
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